Qu’est ce qu’un traitement CAR-T implique actuellement

Un traitement par CAR-T cells pour une maladie auto-immune se déroule en plusieurs étapes très encadrées. Il ressemble au CAR-T utilisé en cancérologie, mais l’objectif est différent : éliminer sélectivement les cellules immunitaires responsables de l’auto-immunité (souvent les lymphocytes B producteurs d’auto-anticorps).

Voici le déroulement pas à pas, avec ce qui est spécifique aux maladies auto-immunes 👇

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1️⃣ Sélection du patient

Le CAR-T auto-immun est actuellement proposé surtout dans :
• formes sévères
• maladies réfractaires aux traitements standards
• souvent dans un cadre d’essai clinique

Exemples étudiés :
• Lupus érythémateux systémique
• Myasthénie grave
• Sclérose en plaques (formes agressives)
• Pemphigus, dermatomyosite
• Syndrome de la personne raide (en recherche)

2️⃣ Prélèvement des cellules T (leucaphérèse)
• On prélève les lymphocytes T du patient via une prise de sang spécialisée (2–4 h)
• Aucun don externe : traitement 100 % autologue
• Le patient rentre à domicile le jour même

👉 Étape généralement bien tolérée

3️⃣ Modification génétique en laboratoire

En laboratoire :

• On reprogramme génétiquement les cellules T
• Elles reçoivent un récepteur CAR ciblant une protéine précise
(souvent CD19 sur les lymphocytes 😎)

🎯 Objectif en auto-immun :

Détruire les lymphocytes B pathologiques sans supprimer toute l’immunité

Cette étape prend 2 à 6 semaines

4️⃣ Chimiothérapie légère de conditionnement

Avant la réinjection :
• Chimiothérapie à faible dose
• Pendant 2–3 jours
• Sert à :
• faire de la place aux CAR-T
• améliorer leur efficacité

⚠️ Rien à voir avec une chimiothérapie lourde anticancer

5️⃣ Réinjection des CAR-T
• Une perfusion unique (comme une transfusion)
• Dure 30 à 60 minutes
• Pas de chirurgie

📍 Le patient est ensuite hospitalisé 1 à 2 semaines pour surveillance

6️⃣ Phase critique de surveillance

Les CAR-T s’activent dans le corps.

Effets possibles (souvent plus légers qu’en cancer) :
• Fièvre
• Fatigue intense
• Baisse transitoire des immunoglobulines
• Rarement :
• syndrome de relargage cytokinique (SRC)
• troubles neurologiques légers

➡️ En auto-immun, les études montrent moins d’effets graves qu’en oncologie

7️⃣ Réinitialisation du système immunitaire

C’est le point clé 🔑

• Les cellules B pathologiques sont détruites
• Le système immunitaire se reconstruit progressivement
• Les nouveaux lymphocytes B sont souvent non auto-réactifs

📉 Résultat observé :
• disparition des auto-anticorps
• arrêt des traitements immunosuppresseurs
• rémission parfois complète et durable

8️⃣ Suivi à long terme
• Suivi pendant plusieurs années
• Vaccinations parfois à refaire
• Surveillance des infections

💡 Plusieurs patients sont en rémission sans traitement après une seule perfusion

En Résumé:

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Étape / Durée

1- Prélèvement / 1 jour

2- Fabrication CAR-T/ 2-6 semaines

3- Chimiothérapie légère/ 2-3 jours

4- Perfusion / 1 jour

5 - Hospitalisation / 1-2 semaines 

L'avancement plus particulier pour le Lupus et la sclérose en plaques

Dans des essais cliniques récents, les médecins ont utilisé la thérapie CAR-T pour cibler et éliminer les cellules B défectueuses qui sont à l'origine de maladies auto-immunes telles que le lupus et la sclérose en plaques. Ces cellules B sont responsables de la production d'anticorps nocifs qui attaquent les propres tissus du corps. En les éliminant, le système immunitaire est obligé de se reconstruire à partir de zéro.

Ce qui rend cette approche unique, c'est ce qui se passe ensuite. Après le traitement, les patients ont régénéré de nouvelles cellules B qui ne portaient plus la « mémoire » auto-immune. En conséquence, l'activité de la maladie s'est arrêtée sans avoir besoin de médicaments immunosuppresseurs en cours. Les patients sont entrés en rémission soutenue, les symptômes se sont résolus et les marqueurs inflammatoires restant faibles pendant le suivi.

Cela représente un changement majeur dans le traitement auto-immun. Au lieu de la gestion des symptômes tout au long de la vie, la thérapie CAR-T vise à corriger le raté immunitaire sous-jacent. Bien que les essais soient encore petits et soigneusement contrôlés, les résultats suggèrent que certaines conditions auto-immunes peuvent être biologiquement réinitialisées plutôt que gérées de façon permanente, ouvrant un nouveau chapitre de la médecine à base immunitaire.

Source / Crédit

• Essais auto-immuns CAR-T allemands et européens

• Nature Medicine ; The New England Journal of Medicine

• Consortium de recherche auto-immune, 2026

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Reportage patient traité à Québec

Les CELLULES SOUCHES vont nous guérir ?

‼️Attention : TOUT est encore à l’étape de la recherche / centre d’experts… voici le mécanisme actuel !

🧬 Qu’est-ce qu’une cellule souche ?

Un traitement par cellules souches pour les maladies auto-immunes est une approche médicale visant à réinitialiser ou moduler le système immunitaire lorsqu’il attaque par erreur les tissus du corps.

🎯 Objectif du traitement

👉 Faire “redémarrer” le système immunitaire afin qu’il cesse d’attaquer l’organisme.

Ce n’est pas un traitement symptomatique, mais une tentative de modifier la cause profonde de la maladie. 🥳

🔬 Les deux grandes approches

1️⃣ Greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT)

👉 La plus étudiée et la plus utilisée en recherche clinique.

Principe :
On détruit temporairement le système immunitaire pathologique.
On le reconstruit à partir de cellules souches saines

Étapes :
1. Prélèvement de vos cellules souches
2. Chimiothérapie (détruire système existant)
3. Réinjection des cellules souches
4. Reconstruction d’un « nouveau » système immunitaire

Étudiée dans :
• Sclérose en plaques (SEP)
• Lupus sévère
• Sclérodermie
• Maladie de Crohn sévère
• Syndrome de la personne raide (SPS)

2️⃣ Cellules souches mésenchymateuses (MSC)

👉 Approche moins agressive, encore expérimentale.

Rôle :
• Moduler la réponse immunitaire
• Réduire l’inflammation
• Favoriser la tolérance immunitaire

Avantages :
• Peu de toxicité
• Pas besoin de chimiothérapie

Limites :
• Effets souvent temporaires
• Résultats variables selon la maladie

Étudiée dans :
• Lupus
• Polyarthrite rhumatoïde
• Crohn
• Sjögren
• Certaines dermatoses auto-immunes

Est-ce un traitement courant ?

❌ Non.
Réservé aux formes graves et résistantes
Réalisé surtout dans le cadre d’essais cliniques
Très encadré dans des centres spécialisés

⚠️ Risques potentiels
• Infections graves
• Infertilité (HSCT)
• Toxicité liée à la chimiothérapie
• Mortalité faible mais réelle (surtout HSCT)

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Voici un état actuel (2026) de la greffe d’îlots pancréatiques au Canada, en particulier dans le traitement du diabète de type 1 (greffe d’îlots de Langerhans) :

 

🧬 1. Greffes cliniques au Canada

 

Québec – Centre universitaire de santé McGill (CUSM)

• Le CUSM à Montréal est un centre majeur pour les greffes d’îlots pancréatiques au Canada. Il a réalisé la première greffe d’îlots en 2015 et a continué à en faire plusieurs depuis lors.  
• C’est le seul centre dans l’Est canadien capable d’isoler et de transplanter des îlots humains.  
• En 2022, il a été désigné centre provincial pour les greffes d’îlots de Langerhans par le Ministère de la Santé du Québec, ce qui vise à améliorer l’accès à cette thérapie pour les patients du Québec.  
• Jusqu’à présent, l’accès reste limité, notamment par la disponibilité des organes donneurs et la capacité du laboratoire.  

Alberta – University of Alberta Clinical Islet Transplant Program

• À Edmonton (Alberta), l’University of Alberta a un programme clinique établi d’islet transplant : ce centre a une longue expérience de ce type de transplantation et publie régulièrement des résultats sur le suivi des patients.  
• Ce programme existe depuis plusieurs années et fait partie des rares centres nord-américains qui réalisent régulièrement ce type de greffe.

Autres centres (transplantation d’îlots & pancréas)

• Il existe des programmes liés à la transplantation de pancréas et des îlots aussi à Toronto et possiblement en Colombie-Britannique (par ex. UHN à Toronto qui inclut des services liés aux îlots).  
• Toutefois, la disponibilité clinique d’îlots isolés varie par province et centre.

🔬 2. Statut clinique vs traitement établi

• Greffe d’îlots pancréatiques est encore considérée une thérapie spécialisée et non « standard » pour tous les patients diabétiques. Elle est destinée à des personnes avec diabète de type 1 sévère, en particulier celles qui ont des hypoglycémies sévères fréquentes malgré un bon suivi.  
• Le nombre de greffes reste très limité comparé au diabète de type 1 total (quelques dizaines au Québec selon certaines données) et dépend fortement de la disponibilité des organes donneurs.  
• Comme d’autres greffes, les patients doivent prendre des médicaments immunosuppresseurs à vie, ce qui constitue un obstacle important pour une adoption plus large.  

🧪 3. Recherches et innovations

Essais avec cellules souches (thérapies dérivées)

• Des essais cliniques explorent l’utilisation d’îlots dérivés de cellules souches, comme le VX-880, avec des sites au Canada (par exemple Montréal et Toronto) dans le cadre d’essais internationaux.  
• L’objectif de ces approches est de produire des îlots plus accessibles et éventuellement réduire la dépendance aux donneurs humains.

Recherche académique et réseaux

• Le Canadian Islet Research and Training Network (CIRTN) regroupe plusieurs universités (Alberta, UBC, Manitoba, Montréal, Toronto) pour développer et renforcer la recherche sur les îlots, y compris des aspects d’amélioration de la survie cellulaire après greffe.  

Biotechnologie & partenariats récents

• Des entreprises canadiennes comme Aspect Biosystems collaborent avec des partenaires internationaux pour développer des thérapies cellulaires imprimées ou modifiées, potentiellement utilisables dans le traitement du diabète.  

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LE MASITINIB, VERS UNE RÉVOLUTION POUR LES FORMES PROGRESSIVES DE LA SEP

Traitement expérimental français qui fait peu parler de lui dans notre communauté : le Masitinib (développé par le laboratoire AB Science).

Résumé : Le Masitinib, un traitement oral français, promet de révolutionner la prise en charge des formes Progressives de la SEP en ciblant l'inflammation "coincée" dans le cerveau plutôt qu'en détruisant les défenses immunitaires. Les études cliniques montrent un ralentissement spectaculaire du handicap de 42 % et l'année 2026 marque un tournant avec le redémarrage des essais finaux et la découverte d'un biomarqueur sanguin pour un suivi personnalisé.

Si vous, ou l'un de vos proches, êtes concernés par une forme dite "Progressive" de la maladie (Sclérose en Plaques Primaire Progressive ou Secondairement Progressive sans poussées), cet essai clinique est spécialement pour vous. Le manque de traitements de fond (DMT) pour ces formes est une réalité difficile au quotidien, mais la recherche bouge à grands pas.

Où en est exactement ce traitement en ce début de printemps 2026 ? Quels sont ses résultats et comment fonctionne-t-il ?

Comment fonctionne le Masitinib ? Une nouvelle façon de voir la maladie

Pendant des décennies, les chercheurs ont créé d'excellents médicaments (comme le Tysabri, l'Ocrevus, le Kesimpta ou le Mavenclad) qui fonctionnent très bien sur les formes Rémittentes en bloquant les lymphocytes (les cellules qui créent les poussées). Mais on le sait, dans les formes Progressives, l'inflammation n'est plus la même (chronique à bas bruit). Elle est "coincée" à l'intérieur du cerveau et de la moelle épinière.

Le Masitinib attaque le problème sous un angle totalement différent. Ce n'est pas une perfusion, mais un médicament à prendre par voie orale (en comprimés). Il appartient à la famille des "inhibiteurs de tyrosine kinase". Son rôle n'est pas de détruire vos défenses immunitaires, mais de "calmer" spécifiquement deux types de cellules très particulières qui logent dans le cerveau :

• La Microglie : Ce sont les cellules "éboueuses" du cerveau. Dans la SEP Progressive, elles deviennent agressives, s'attaquent à la gaine de myéline et abîment les neurones.

• Les Mastocytes : Ce sont des cellules qui déclenchent l'inflammation chronique et ouvrent la porte du cerveau à d'autres cellules toxiques.

En bloquant les mécanismes internes de ces deux cellules (via des récepteurs appelés c-Kit et Lyn), le Masitinib espère éteindre cette "inflammation qui couve" et protéger directement vos neurones pour ralentir, voire stopper, l'aggravation du handicap.

Que disent les premiers grands résultats cliniques ?

L'intérêt autour de ce traitement vient des excellents résultats de la précédente grande étude internationale (appelée AB07002, ou Phase 2b/3) menée sur plus de 600 patients.

Les patients atteints de formes Progressives ont pris soit un placebo, soit le Masitinib à une dose de 4,5 mg par kilo et par jour. Les données analysées (et publiées par des neurologues renommés comme le Pr. Patrick Vermersch de Lille) ont prouvé son efficacité :

• Un ralentissement mesurable du handicap : Les patients sous Masitinib ont vu le risque d'avoir une première véritable aggravation de leur handicap (mesurée par le score EDSS) baisser drastiquement de 42% par rapport à ceux n'ayant pas pris le médicament !

• Une protection contre la sévérité : Le résultat le plus impressionnant pour notre quotidien ? Sur la durée de l'étude (près de 2 ans), absolument 0% des patients sous Masitinib n'a atteint le stade du fauteuil roulant systématique (EDSS 7.0), contre 4% chez les patients sous placebo. Une différence vitale pour l'autonomie !

• Un profil sécurisant face aux infections : On le sait, beaucoup de traitements contre la SEP augmentent malheureusement la sensibilité aux rhumes, aux grippes ou à d'autres infections parfois graves. L'énorme atout du Masitinib, c'est qu'il n'attaque pas les globules blancs qui nous défendent contre les virus. L'étude n'a révélé aucune élévation du risque d'infection chez les patients traités.

Et du côté des effets secondaires ?

Comme tout médicament, il n'en est pas exempt. Les effets les plus fréquemment rapportés sont très classiques pour cette classe de cachets : des troubles intestinaux (nausées, diarrhées), de la fatigue, et l'apparition de petites plaques rouges sur la peau (éruptions maculopapuleuses). Ces effets nécessitent un suivi, mais restent gérables pour la majorité.

Les Trois Avancées Majeures de ce début d'année 2026 !

Si vous n'en avez pas entendu parler jusqu'à maintenant, c'est parce que le laboratoire travaillait sur plusieurs fronts très importants. Voici pourquoi l'année 2026 s'annonce comme un tournant décisif :

1. Une protection mondiale avec un brevet historique au Japon 

En janvier 2026, l'Office des Brevets du Japon a accordé au laboratoire une exclusivité pour utiliser le Masitinib dans les formes Progressives de la SEP, et ce jusqu'en 2041 ! Pourquoi c'est important pour nous en Europe ? Parce que le Japon est très strict. S'ils valident le caractère innovant de ce traitement pour les formes Progressives, l'Europe et les États-Unis devraient rapidement suivre. C'est un signal extrêmement positif qui assure au laboratoire les moyens financiers de continuer les recherches.

2. La découverte "révolutionnaire" d'une simple prise de sang
Février 2026 a été marqué par une grande annonce scientifique de l'équipe du laboratoire : la découverte d'un tout nouveau "biomarqueur" dans le plasma sanguin. Concrètement, les scientifiques ont trouvé une protéine (produite par la microglie malade) qui permet de mesurer précisément le degré d'inflammation de votre cerveau avec une simple prise de sang !
Encore mieux : les tests en laboratoire prouvent que le Masitinib fait directement chuter le niveau de cette protéine toxique. Demain, cette petite prise de sang de routine pourrait permettre à votre neurologue de savoir très vite si le Masitinib ou autres BTKi sont efficaces sur vous, offrant enfin une médecine vraiment personnalisée et sur-mesure !

3. Le redémarrage de la très grande Phase 3 finale en Europe (MAXIMS) 

Pour que le médicament soit vendu en pharmacie, il doit passer une ultime grande étude appelée MAXIMS (ou AB20009), qui rassemble 800 patients. Pour des raisons administratives complexes liées aux nouvelles lois européennes sur les essais cliniques (et très probablement pour intégrer la nouvelle prise de sang dont on vient de parler au protocole !), cet essai avait été mis sur pause temporaire fin janvier 2025.

L'excellente nouvelle de ce printemps ? Les indicateurs européens montrent que l'essai est officiellement redémarré en France, en Espagne, en Grèce et en Pologne depuis la toute fin mars et le début du mois d'avril 2026 ! Cet essai va suivre les patients sur 96 semaines (presque 2 ans) pour valider une bonne fois pour toutes le blocage de la maladie.

L'attente est toujours trop longue quand la maladie avance, mais le Masitinib n'a jamais été aussi proche du but.

Les signaux scientifiques sont au vert, les finances du laboratoire ont été sécurisées par de grosses levées de fonds l'année dernière, et les essais reprennent avec des outils modernes (biomarqueurs sanguins) qui faciliteront grandement l'acceptation par les autorités de santé.

Gardons espoir, la neurologie vit une véritable révolution pour les formes Progressives ! N'hésitez pas à poser des questions à votre neurologue lors de votre prochaine consultation, surtout si vous cherchez à comprendre comment fonctionnent les essais cliniques actuels.

Soutien, force et courage à tous, et merci à ceux qui font avancer la recherche en participant aux protocoles cliniques !

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Conclusion et Perspectives Finales d'Intégration Thérapeutique

Le parcours de développement du Masitinib illustre parfaitement le nécessaire changement de paradigme imposé par l'échec historique des thérapies immuno-modulatrices classiques dans le contrôle des formes Progressives de la Sclérose en Plaques. En ciblant les réseaux de signalisation intracellulaire de la microglie et des mastocytes, les véritables architectes de l'inflammation chronique cloisonnée du système nerveux central, cette molécule de la classe des inhibiteurs de tyrosine kinase transcende le simple traitement des poussées pour s'attaquer à la dégénérescence axonale insidieuse.

Les résultats probants de la phase IIb/III (AB07002), soulignant une réduction cliniquement très significative du risque de progression fonctionnelle (−42%) associée à l'absence de toxicité opportuniste (aucune augmentation du risque infectieux global), consolident l'hypothèse qu'il est désormais possible d'influencer la trajectoire naturelle de la SEP Progressive sans recourir à une déplétion drastique de l'immunité humorale adaptative.

L'année 2026 constitue sans nul doute une charnière technologique et stratégique pour le promoteur AB Science. La découverte capitale d'un biomarqueur plasmatique capable de sonder l'état d'activation microgliale avec une simple méthode ELISA immunologique promet de rationaliser la sélection des patients et le monitorage précoce de l'efficacité neuroprotectrice. L'assise financière du groupe, confortée par des injections de capital privé et une couverture bancaire optimiste, sécurise l'exécution du large programme MAXIMS (Phase III confirmatoire). Combinée au redémarrage des inclusions européennes au printemps 2026 et à la sanctuarisation de l'exclusivité intellectuelle sur de grands marchés internationaux jusqu'en 2041, la trajectoire clinique du Masitinib se structure pour répondre de manière systémique à l'un des besoins médicaux neurologiques contemporains les plus pressants.

Recit par Pascal Kazmierczak, Patient Expert SEP | le 15 avril 2026